Selumetinib 司美替尼

Selumetinib /司美替尼治疗2岁龄以上儿童患者的 1 型神经纤维瘤病 。 是一种选择性丝裂原活化细胞外激酶 (MEK1/2) 抑制剂，可抑制 MEK 蛋白激酶 1 和 2,  抑制下游的细胞外信号相关激酶 (ERK) 通路。 MEK 和 ERK 都是 RAS 调节的 RAF-MEK-ERK 通路的关键组成部分，该通路通常在不同的癌症类型中被激活。在经过基因改造以人类 NF1 基因型和表型的 1 型小鼠神经纤维瘤病 (NF1) 模型中，抑制了 ERK 磷酸化，并减少了神经纤维瘤的数量、体积和增殖。 治疗2岁龄以上儿童患者的 1 型神经纤维瘤病(有症状、不能手术的丛状神经纤维瘤)。

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